Erfolgreiches Engagement für „Orphans”
Dr. Thomas Stark, Vice President Medical Affairs EMEA, Janssen
Als forschendes Pharmaunternehmen sehen wir uns in der Verantwortung, immer neue Antworten auf die noch ungeklärten Fragen in der medizinischen Versorgung zu finden. Rund 30.000 Krankheiten sind weltweit bekannt. Davon sind leider längst noch nicht alle behandelbar.
Die seltenen Erkrankungen – auch Orphan Diseases genannt – nehmen dabei eine wichtige Rolle ein. Denn in Summe sind die Seltenen gar nicht selten. Aktuell gibt es rund 5.000 Orphan Diseases; etwa vier Millionen Menschen leben in Deutschland mit einer dieser seltenen Erkrankungen.
Dank konzertierter internationaler Anstrengungen hat sich das Engagement für Menschen mit seltenen Erkrankungen in den letzten Jahren deutlich gesteigert. Hier hat unter anderem die EU-Verordnung im Jahr 2000 zum Aufschwung beigetragen, die Anreize für die Forschung nach den sogenannten Orphan Drugs geschaffen hat. Aktuell stehen 75 zugelassene Arzneimittel zur Therapie von seltenen Krankheiten zur Verfügung. Nach Angaben der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wurden nur in den letzten drei Jahren mehr als 20 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen. Diese großen Fortschritte in der Forschung sind ein Erfolg für alle Beteiligten – natürlich zuallererst für die bedürftigen Patienten.
Auch Janssen engagiert sich erfolgreich in diesem Bereich: Wir haben allein in den vergangenen drei Jahren drei Arzneimittel zur Therapie seltener Krankheiten auf den deutschen Markt gebracht. Jüngstes Beispiel aus der Janssen-Forschung ist ein medizinisches Produkt zur Behandlung der multiresistenten Tuberkulose – der erste neue Wirkstoff zur Therapie der Tuberkulose nach Jahrzehnten. Ein weiteres Beispiel ist ein Wirkstoff zur Therapie der sogenannten multizentrischen Castleman Disease/ lymphoproliferativen Erkrankung (MCD). Diesen Patienten standen vorher nur Substanzen ohne spezifische Zulassung für eine MCD-Therapie zur Verfügung.
Wir sind auf einem guten Weg, doch es gibt weiterhin viel zu tun – und dafür sind gemeinsame Anstrengungen aller an der Versorgung Beteiligten gefragt. Wir von Janssen wollen unseren Beitrag leisten.