Lääkkeiden kehitystyö jaotellaan yleensä perustutkimukseen, prekliinisiin tutkimuksiin, kliinisiin kokeisiin ja havainnointitutkimuksiin / Real World Evidence -tutkimuksiin.
Uuden lääkkeen kehittäminen alkaa usein siitä, että tietyn geenin tai proteiinin havaitaan vaikuttavan sairauteen, joka halutaan parantaa tai jonka oireita halutaan lievittää. Seuraavaksi tavoitteena on löytää tällaiseen geeniin tai proteiiniin vaikuttava molekyyli. Kehittyneen teknologian avulla voidaan tutkia jopa kymmenien tuhansien molekyylien ominaisuuksia. Lupaavimmat aineet valitaan jatkoon myöhempää testausta varten. Tätä osaa lääkkeiden kehitystyöstä kutsutaan perustutkimukseksi, ja vaihe kestää noin neljä vuotta. Näiden neljän vuoden aikana määritetään uudet lääke-ehdokkaat, joita aletaan tutkia tarkemmin prekliinisissä tutkimuksissa.
Prekliinisten tutkimusten vaihe kestää noin kaksi vuotta. Tässä vaiheessa tehdään sekä in vitro- että in vivo -tutkimuksia. In vitro tarkoittaa kirjaimellisesti lasissa ja viittaa tutkimuksiin, jotka tehdään keinotekoisessa ympäristössä, kuten koeputkessa. In vivo tarkoittaa kirjaimellisesti elävässä ja viittaa tutkimuksiin, joissa soluja ja molekyylejä tutkitaan niiden luontaisessa ympäristössä, kuten eläinmallissa. Eläinkokeet ovat tärkeä osa prekliinistä tutkimusta, sillä niiden avulla voidaan tutkia, miten lääke vaikuttaa koko elimistöön. Ennen kuin lääkettä saa testata ihmisillä, lääkkeelle on tehtävä prekliininen tutkimus, jolla osoitetaan lääkkeen turvallisuus ja kliininen teho. Tämän jälkeen lääkeviranomaiset päättävät, voidaanko lääkkeellä aloittaa kliiniset kokeet.
Kliiniset kokeet ovat tutkimuksia, joissa lääkkeitä testataan terveillä koehenkilöillä tai potilailla. Tutkimusten suorittaminen kestää noin kuusi ja puoli vuotta. Jos lääke täyttää vaatimukset näissä tutkimuksissa, lääkeviranomaisille toimitetaan rekisteröintihakemus lääkkeen hyväksymiseksi.
Lääkkeen hyväksyminen ja lanseeraus kestää noin puolitoista vuotta. Tämän jälkeen kliinisiä kokeita jatketaan niin sanottuina pitkäaikaisseurantatutkimuksina.
Kaikista tietyn sairauden hoitamiseksi testattavista 10 000 molekyylistä vain noin kymmenen etenee kliinisten kokeiden vaiheeseen. Näistä kymmenestä molekyylistä vain yksi päätyy hyväksytyksi lääkkeeksi, jota käytetään potilaiden hoidossa. Lääkkeen kehittäminen ideasta valmiiksi tuotteeksi kestää noin 14 vuotta.
Kun lääke on hyväksytty ja sitä käytetään potilaiden tavanomaisessa hoidossa, lääkkeen vaikutusten tutkimista jatketaan havainnointitutkimuksilla. Havainnointitutkimuksissa kerätään kliinisestä käytöstä saatavia tietoja (ns. Real World Evidence).