Контакт для СМИ
Юлия Весенёва
[email protected]
+7 495 755 8357 (доб. 2044)
МОСКВА, 4 декабря 2018 г. – Сегодня «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). На данный момент это первый1 и единственный одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти2
«Мы рады сообщить о первом большом шаге в нашей работе по оказанию помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией в России – подаче к рассмотрению досье на лекарственный препарат. Мы надеемся, что высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан данный препарат, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки – по установленной процедуре регистрации лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний», – комментирует Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ.
О спинальной мышечной атрофии (СМА)
Причиной спинальной мышечной атрофии является мутация в гене SMN1, ответственном за синтез белка, необходимого для выживания и функционирования моторных клеток центральной нервной системы. Тяжесть течения СМА коррелирует с количеством белка SMN в организме пациента3. У пациентов со СМА первого типа, который требует наиболее интенсивной терапии и поддерживающего ухода, продуцируется очень мало белка SMN, эти пациенты не могут сидеть самостоятельно и без респираторной поддержки живут не более двух лет. У пациентов со СМА второго и третьего типов продуцируется большее количество белка SMN, и потому проявляются менее выраженные, но в то же время меняющие нормальное течение жизни формы СМА. В конечном счете, пациенты с наиболее тяжелыми типами СМА могут стать обездвиженными и не способными поддерживать жизненно важные функции, например, дыхание или глотание5.
Спинальная мышечная атрофия является самой частой генетической причиной смертности детей4, встречается с частотой 1 на 6000 - 1 на 10000 новорожденных5. При самом распространенном первом типе6 заболевания дети, как правило, погибают в возрасте до двух лет8. По оценкам экспертов, ежегодно в России может быть зарегистрировано до 300 новых случаев СМА. В настоящее время пациенты со СМА получают только поддерживающую терапию.
В то время как СМА первого типа (раннее начало) развивается у детей младше шести месяцев и обычно может привести к смерти в первые несколько лет жизни, второй тип заболевания проявляется у младенцев в возрасте 7-18 месяцев2. Третий тип СМА развивается после 18 месяцев, а четвёртый тип – во взрослом возрасте2.
###
О фармацевтических компаниях Janssen
В фармацевтических компаниях Janssen группы компаний Johnson & Johnson мы нацелены на создание мира без заболеваний. Нас вдохновляет возможность улучшить качество жизни пациентов, открывая новые и лучшие пути предотвращения, остановки, терапии и излечения заболеваний. Мы объединяем лучшие умы и используем наиболее многообещающие научные достижения. Мы – Janssen. Мы работаем в партнерстве со всем миром на благо здоровья каждого. Узнайте больше на www.janssen.com/russia. Следите за нами на @JanssenGlobal.
1 E.F. Tizzano, R.S. Finkel, Spinal muscular atrophy: A changing phenotype beyond the clinical trials, Neuromuscular Disorders 27 (2017) 883–8892.
2 W. David Arnold, Spinal Muscular Atrophy: Development and Implementation of Potential Treatments, ANN NEUROL 2013;74:348–362.
3 Feldkötter M, et al. Am J Hum Genet. 2002;70:358-368
4 S.J. Kolb et al., Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy, ANN NEUROL 2017;82:883–891.
5 D’Amico et al., Spinal muscular atrophy, Orphanet Journal of Rare Diseases 2011, 6:71.
6 Darras BT. Spinal muscular atrophies. Pediatr Clin North Am 2015; 62: 743-66.