Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt is een uitgebreid  Research & Development-traject uitgevoerd. Een belangrijk onderdeel daarvan is onderzoek bij mensen, waarbij wordt vastgesteld dat het middel effectief is en een gunstig veiligheidsprofiel heeft. Bij Janssen geloven we dat transparantie de wetenschap en geneeskunde vooruithelpt. Daarom geven we openheid over de resultaten van klinisch onderzoek.

Vier klinische onderzoeksfases

Geneesmiddelenonderzoek begint bij het identificeren van een molecuul met een medische werking, het kandidaat-geneesmiddel. Als gebleken is dat een kandidaat-geneesmiddel voldoende veilig is om de werking bij de mens te onderzoeken, begint de klinische onderzoeksfase.  In de kliniek wordt een middel over het algemeen eerst bij gezonde mensen (fase 1) en daarna bij zieke mensen (fase 2-4) getest. Dit gebeurt natuurlijk onder strikte voorwaarden; geneesmiddelenonderzoek moet voldoen aan de richtlijnen voor Good Clinical Practice (GCP). Deze internationale standaard waarborgt de rechten, de veiligheid en het welzijn van de deelnemers aan het onderzoek. 

Klinisch onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van een potentieel geneesmiddel speelt zich dus af in vier fasen:

• In fase 1, wordt het middel voor het eerst bij mensen toegediend. In kleine groepen (20-80 personen) van (doorgaans) gezonde vrijwilligers wordt onderzoek gedaan naar veilige dosering en mogelijke bijwerkingen. 

• In fase 2 wordt de effectiviteit van het middel getest op patiënten die de betreffende ziekte hebben. Deze onderzoeksfase duurt doorgaans twee jaar en betreft zo’n 100 tot 500 patiënten. 

• Fase 3 is de meest omvangrijke klinische onderzoeksfase. Deze onderzoeken kunnen meer dan vier jaar duren. Hier doen enkele honderden tot duizenden patiënten aan mee. In een uitgebreid dossier worden gegevens over de veiligheid, werkzaamheid en de algemene baten-risicoverhouding van een potentieel geneesmiddel vastgelegd. Het middel wordt vergeleken met een placebo (niet-werkzame stof) en/of met de huidige standaardbehandeling. Dit doen we om een antwoord te kunnen geven op de vraag of het nieuwe middel beter en/of veiliger is dan de behandeling die al beschikbaar is.

• Fase 4 vindt plaats nadat het middel beschikbaar is om voorgeschreven te worden. Deze fase is bedoeld om zorgvuldig de veiligheid en effectiviteit te monitoren, nu het geneesmiddel in de dagelijkse praktijk door een uitgebreide groep van patiënten wordt gebruikt, gedurende langere tijd.

Klinisch onderzoek als belangrijk onderdeel van R&D activiteiten

Klinisch onderzoek is een belangrijk onderdeel van de R&D-activiteiten van Janssen.  Zo werden in 2018 door Janssen Nederland 41 internationale onderzoeken uitgevoerd, in samenwerking met verschillende onderzoekscentra. In Nederland voerden we daarnaast 15 lokale onderzoeken uit, waaraan bijna 1000 patiënten meededen.¹

Geneesmiddelenonderzoek leidt niet altijd tot de innovaties waar we op hopen. Soms blijkt een middel niet geschikt voor menselijk gebruik of levert het geen significante verbetering op voor de patiënt. Dan beëindigen we het onderzoeksprogramma. Dit gebeurt vaker dan veel mensen denken: van alle potentiële geneesmiddelen die in de eerste fase van klinisch onderzoek komen, komt slechts 9,6% uiteindelijk beschikbaar voor patiënten.²

Openheid over klinisch onderzoek

Dat een kandidaat-geneesmiddel de patiënt niet bereikt, betekent niet dat de activiteiten verspilde moeite waren: de opgedane kennis voedt altijd de volgende stappen in ontwikkelingsprogramma’s. 

Om die reden vinden wij het van belang dat resultaten van klinisch onderzoek gedeeld worden, ook die van vroegtijdig beëindigde klinische onderzoeksprogramma’s. Janssen maakt informatie over al haar klinische studies met patiënten openbaar via publiek toegankelijke registers zoals het EU Clinical Trials Register.³  Het gaat hierbij uitsluitend om niet tot personen herleidbare informatie. Studieresultaten worden met de wereldwijde deelnemers gedeeld via de betreffende onderzoeksartsen. Tevens kunnen artsen en onderzoekers sinds 2014 terecht bij het Yale Open Data Access (YODA)-project voor informatie over klinische studies van Janssen.

EM-35461 – 12-jun-2020