Les mesures uniques ne sont pas adaptées à tout le monde : Les « E » de l’accessibilité des médicaments transformationnels pour les personnes atteintes d’une maladie rare

Saviez-vous qu’environ 300 millions de personnes dans le monde vivent avec l’une des plus de 6 000 maladies rares, dont la plupart n’ont pas ou peu d’options thérapeutiques approuvées ?  
 
En cette Journée des maladies rares, le 28 février, Janssen est solidaire des patients, des familles et des soignants dont la vie est bouleversée sur le plan émotionnel, physique et financier par les maladies rares.  
 
En tant que Chief Global Value and Access Officer chez Janssen, j’ai pour objectif personnel de faciliter l’accès à des traitements innovants, révolutionnaires et qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits. Étant donné que les maladies rares sont généralement chroniques et évolutives et que la science progresse rapidement, nous menons une course contre la montre pour garantir l’accès aux médicaments pour les personnes atteintes de ces maladies.

La rapidité exige une collaboration au niveau local. Selon moi, pour apporter une innovation médicale transformationnelle aux personnes atteintes de maladies rares, il faut que les différents acteurs des systèmes de santé locaux collaborent encore plus étroitement pour créer les types de résultats exceptionnels que les patients attendent et méritent.  

Dans le cadre d’une collaboration locale au bénéfice des patients, j’aime me référer aux différents « E » à prendre en compte pour assurer l’accès aux traitements des patients atteints d’une maladie rare :

Evidence (Preuves) (Endpoints [Critères de jugement] et Extrapolation)

Ce n’est pas un secret, il n’existe aucune mesure idéale de la valeur pour toutes les maladies ou toutes les zones géographiques. Les nouveaux traitements émergents dans le domaine des maladies rares présentent souvent des difficultés spécifiques pour s’accorder sur les preuves du succès d’un traitement.

En définitive, il est essentiel d’obtenir le point de vue des personnes atteintes d’une maladie rare au début, au milieu et à la fin du développement pour définir des critères de jugement pertinents pour les patients atteints de maladies rares.

Il est nécessaire de sélectionner des critères de jugement suffisamment explicites pour faciliter la prise de décisions. L’extrapolation des résultats pour prédire la valeur réelle d’un médicament pour les patients, les soignants et la société est nécessaire et doit devenir une approche acceptée. Les incertitudes inhérentes aux extrapolations et les débats à leur sujet ne peuvent conduire à des retards dans l’accès des patients.

Conséquences économiques
En l’absence de traitements et de médicaments innovants, de nombreux patients atteints d’une maladie rare doivent être hospitalisés fréquemment, subir des interventions médicales et des modifications de leur mode de vie coûteuses, et recevoir des soins continus. Par conséquent, les traitements et les médicaments profitent aux personnes atteintes de la maladie, ainsi qu’aux familles, aux amis et aux soignants, et finalement aux employeurs, aux sociétés et aux économies.

Education (Formation) et Early Engagement (Dialogue précoce)
Lorsque les agences gouvernementales et les investisseurs du monde entier évaluent la valeur du traitement d’une maladie rare, les mesures uniques ne tiennent pas compte des circonstances spécifiques des patients. La formation des cliniciens, des agences de réglementation, des évaluateurs de valeur et des investisseurs, du point de vue des personnes atteintes d’une maladie rare, est primordiale.

Janssen a instauré un dialogue précoce avec toutes ces parties prenantes. Cela signifie qu’il faut partager les informations avec les patients, les cliniciens, les décideurs et les investisseurs dès que la législation locale le permet pour définir les nombreux « E » de l’accès aux médicaments pour les personnes atteintes d’une maladie rare.