Le bien-être des patients est la raison pour laquelle nous venons travailler chaque jour. Notre but est de leur venir en aide en développant des médicaments efficaces et sûrs.

On nous demande souvent comment les patients qui souffrent de maladies graves peuvent se procurer des médicaments qui n’ont pas encore été autorisés par les autorités de santé. Ces médicaments qui sont encore à l’étude sont également appelés « médicaments expérimentaux ». Il existe un certain nombre de termes ; cependant l’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est le terme global désignant toute utilisation préalablement à l’autorisation de mise sur le marché, y compris pour les demandes de patients individuels (usage « compassionnel ») et les programmes d’accès précoce. Aux États-Unis, l’autorité américaine de santé est la U.S. Food and Drug Administration (FDA).

Alors même que les autorités de santé ont réalisé de grandes avancées pour réduire les délais de mise à disposition de nouveaux médicaments expérimentaux, certains patients gravement malades ont toujours un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques. Nous comprenons cette urgence, notamment pour les patients ayant des besoins médicaux que les traitements actuellement disponibles ne permettent pas de satisfaire.

Nous respectons cinq principes fondamentaux lorsque nous mettons à disposition des médicaments expérimentaux dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation :

1. Toutes les demandes d’autorisation temporaire d’utilisation sont examinées de manière équitable et juste ;
2. Une compréhension suffisante des bénéfices et des risques potentiels dérivés du médicament expérimental a été établie par le biais de la mise en place d’un programme de développement conçu avec rigueur et respectant de solides principes scientifiques et médicaux ;
3. Les patients ne sont pas mis inutilement en danger ;
4. L’obtention de l’autorisation temporaire d’utilisation ne remettra pas en cause le programme de développement qui pourrait conduire à élargir l’accès du public au médicament à travers l’autorisation de mise sur le marché ;
5. L’obtention de l’autorisation temporaire d’utilisation est pleinement compatible avec les lois et la réglementation applicables

Les circonstances dans lesquelles les programmes d’autorisation temporaire d’utilisation et les demandes de patients individuels peuvent être envisagés sont les suivantes :

1. Le patient doit être atteint d’une maladie ou d’une pathologie grave ou engageant le pronostic vital.
2. Il doit y avoir un besoin médical non satisfait, ou une absence de disponibilité de traitements alternatifs, ou le patient doit avoir épuisé l’intégralité desdits traitements alternatifs.
3. Le patient n’est pas admissible à un essai clinique ou ne peut pas y participer. Lors de l’évaluation de l’admissibilité d’un patient à une éventuelle autorisation temporaire d’utilisation, la préférence sera accordée aux essais cliniques, puis aux programmes d’autorisation temporaire d’utilisation et enfin, à l’accès pour les patients individuels.
4. Un nombre suffisant de preuves scientifiques démontrant que les bénéfices du médicament expérimental l’emportent sur les risques doivent avoir été rassemblées.
5. L’octroi de l’autorisation temporaire d’utilisation ne remettra pas en cause le lancement, la réalisation ou l’achèvement des essais cliniques et du programme de développement global à l’appui de l’enregistrement du produit.
6. Une autorisation temporaire d’utilisation doit être autorisée par la législation en vigueur et mise en œuvre en accord avec cette dernière.
7. Le médecin traitant qui dépose la demande bénéficie d’un agrément et possède les qualifications nécessaires pour administrer le médicament expérimental ; il accepte de se conformer aux exigences de Janssen et à la réglementation locale régissant l’autorisation temporaire d’utilisation et respecte les lois et la réglementation applicables.

Cliquez ici pour découvrir la politique de Janssen en matière d’évaluation et de réponse aux demandes d’autorisation temporaire d’utilisation de médicaments expérimentaux.

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